Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило продажу препарата Zolgensma, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Стоимость лекарства обойдется в $2,125 миллиона, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Препарат создан швейцарской фармацевтической компанией Novartis. Теперь дети с этим редким генетическим заболеванием, вызывающим поражение двигательных нейронов спинного мозга, могут получить возможность справиться с недугом. По статистике, дети больные этим синдром к двум годам своей жизни в 90% случаев должны быть подключены к аппарату искусственного поддержания жизнедеятельности.

По информации производителя, Zolgensma является лекарством однократного применения, которое заменяет поврежденный ген, вызывающий СМА, его функциональной копией. Клинические испытания препарата в США показали, что его введение возвращает пациентам важнейшие навыки, такие как способность держать голову и сидеть без поддержки.

Столь высокая стоимость лекарства обусловлена уникальностью препарата, более того — существующие методы лечения СМА обходятся родителям пациентов в полтора раза дороже.

Фото превью и материала / Novartis