В последние годы генетика и биомедицина сделали значительные шаги вперёд, и новые исследования японских учёных открывают перспективы для лечения синдрома Дауна.

По мнению японских ученых, передовые технологии редактирования генов могут искоренить синдром Дауна.

Синдром Дауна – генетическое заболевание, обусловленное наличием дополнительной копии 21-й хромосомы человека, известной как трисомия 21. Дополнительная генетическая копия повышает активность генов выше нормы и заставляет клетки работать с перегрузкой, вызывая ряд отклонений в развитии и проблемы со здоровьем. Это наиболее распространённая хромосомная аномалия, встречающаяся примерно у 1 из 700 новорожденных детей.

Группа ученых из Японии с помощью технологии CRISPR-Cas9, универсальной системы редактирования генов, смогли удалить лишнюю хромосому в пораженных клетках и приблизить поведение клеток к типичным моделям производства белка (как у нейротипичных людей). Это свидетельствует об успешном снятии избыточной генетической нагрузки.

Хотя клиническое применение пока ещё не доведено до конца, это исследование представляет собой важный шаг в поиске способов лечения генетических заболеваний.

Учёные надеются, что дальнейшие разработки позволят адаптировать метод для безопасного применения в медицине.

Это может кардинально изменить жизнь миллионов людей, страдающих от синдрома Дауна, и их семей.

Научное сообщество с нетерпением ждет дальнейших исследований, которые могут привести к революционным изменениям в подходах к лечению этого расстройства.

Японские учёные стоят на пороге значительного научного прорыва, который может не только изменить представление о синдроме Дауна, но и открыть новые горизонты в области генной терапии.

Источник: журнал PNAS Nexus.

Текст: Foxtime.ru

Фото: TurboTextAI